Salud sin fronteras

Enfermedades raras

Es frecuente que las innovaciones ofrezcan escasos avances tangibles

Esta semana se ha celebrado en Toledo un curso de verano sobre avances en el abordaje de las enfermedades raras organizado por la Universidad de Castilla La Mancha, en el que he tenido el honor de participar como ponente.

El trabajo de toda la sanidad en torno a la problemática de los pacientes con enfermedades raras es (y será) inacabable, dada la complejidad de factores que condicionan la situación a la que los pacientes y sus familias se tienen que enfrentar. Nunca será suficiente el esfuerzo que se realice para asegurar la mejor formación posible y la disponibilidad de guías de práctica clínica para que los profesionales puedan tener las mejores capacidades para la detección precoz; evidentemente con la disponibilidad de los recursos sanitarios necesarios. Nunca será suficiente el esfuerzo de investigación que, desde grupos de investigación y empresas farmacéuticas, se realice para disponer de terapias eficaces. A otros muchos factores, se une la dificultad de hacer investigación con resultados solventes cuando se trata de poblaciones con un pequeño tamaño muestral.

Por muchos motivos, pero sobre todo por la cantidad de factores que intervienen, el esfuerzo para mitigar sus dificultades y para actuar con la mayor eficacia sanitaria tiene que ser un esfuerzo intenso y con recursos. Disponemos de una estrategia sobre enfermedades raras para el Sistema Nacional de Salud. Estrategia que hay que seguir actualizando y mejorando de manera constante para un diagnóstico precoz, un tratamiento rápido cuando lo haya, un despliegue de unidades de referencia que arriendan con la mayor calidad posible, unos cuidados eficaces o un mayor despliegue de recursos para la investigación biomédica.

El trabajo en todas estas dimensiones debe ser complementado con esfuerzos en el ámbito de la Unión Europea para converger en políticas de todo tipo y legislar para superar las trabas que se vayan detectando. Uno de los asuntos relevantes es el que se refiere al acceso a las pocas y costosas terapias que van surgiendo tras los esfuerzos de investigación. Es frecuente que, por las dificultades señaladas por el pequeño tamaño muestral y otros factores, las innovaciones terapéuticas ofrezcan escasos avances tangibles aunque siempre generan esperanzas a pacientes y familiares. Suelen ser terapias muy costosas lo que, junto a las escasas ventajas terapéuticas, condiciona la aprobación para ser incluidas en cartera de servicios y después los procesos para su uso posterior.

La perspectiva de los pacientes y sus familias junto a la perspectiva de los profesionales es de dificultad y de inequidad. Aunque habría mucho que debatir respecto a lo que es o no inequidad, esa es la percepción y para aquellos casos en los que eso pudiera ser así, convendría mejorar los procedimientos de financiación y acceso a la innovación.

A los actuales sistemas podrían añadirse nuevos criterios de autorización y fijación de precio que tiendan más a una evaluación ex post y a una financiación centralizada con presupuestos del Gobierno de España en el Fondo de Cohesión, lo que no excluye que el modelo contemple que una parte (en mi opinión debería ser pequeña), sea de financiación autonómica.

En cualquier caso, no cejemos en el empeño de actualizar de manera continua el análisis de la situación y la problemática para no dejar de avanzar en la calidad y en la equidad prestando el mejor servicio posible a estos pacientes y a sus familias.

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