80% de reducción de las crisis
Las terapias génicas se pueden definir como una técnica terapéutica mediante la cual se inserta un gen funcional en las células de un paciente para corregir un defecto genético causante de una patología. Asimismo, inhiben o bloquean el funcionamiento de aquellos genes cuya intervención contribuye al desarrollo de una enfermedad. En este caso, el defecto o funcionamiento irregular de la actividad de dichas células. Es una terapia prometedora y se está usando en numerosas enfermedades como el cáncer, el SIDA o la enfermedad coronaria.
El único problema es que este tipo de terapia, sobre todo a nivel neurológica, ataca indiscriminadamente a todas las neuronas de una determinada región del cerebro en lugar de a los circuitos problemáticos específicos. Sin embargo, los investigadores han hallado un mecanismo para focalizarse en las células que causan la actividad anormal.
Para ello, el equipo liderado por científicos de la University College London (UCL), desarrolló una estrategia de terapia génica que autoselecciona las neuronas patológicamente hiperreactivas y reduce su excitabilidad. Lo mejor es que han logrado solo 'dormirlas' durante el período en el que actúan de manera hiperactivas para luego restablecer su funcionamiento natural.
Así, en modelo experimental, seleccionaron al gen del canal de potasio Kcna1 y su regulador, el gen Fos. Según sus responsables, los resultados del estudio muestran que el nuevo tratamiento fue más eficaz que las anteriores terapias génicas o los fármacos anticonvulsivos probados en el mismo modelo, con una reducción de alrededor el 80 % de las crisis espontáneas en los ratones epilépticos.
Sin efectos sobre la cognición
En teoría, defienden sus responsables, esta podría utilizarse también para tratar otras enfermedades, como el párkinson, la esquizofrenia y los trastornos del dolor, en los que algunos circuitos cerebrales están hiperactivos. ''Nuestros resultados indican que la actividad de las células cerebrales puede normalizarse y que este enfoque puede utilizarse para tratar importantes enfermedades neuropsiquiátricas que no siempre responden a la medicación'', aseveran.
El reto ahora es ver si el vector utilizado resulta tan selectivo sobre las neuronas en que opera y si este sistema evita las crisis en el cerebro humano. Asimismo, se debe investigar más si esta esta forma de tratamiento no produce efectos adversos relevantes y cómo podría dirigirse a diferentes grupos neuronales de forma selectiva.
Pese a esto, muchos expertos en este campo coinciden en el valor clínico del descubrimiento. En declaraciones a Science Media Centre, José María Serratosa, neurólogo del Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz, en Madrid, dice que "aunque queda trabajo por hacer para su desarrollo preclínico y clínico, es probable que esta forma de tratamiento se instaure en el futuro cercano''.
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